Las enfermedades neurológicas representan un conjunto de trastornos que afectan el sistema nervioso central y periférico. Estas patologías pueden tener un impacto significativo en la calidad de vida de los pacientes, así como en sus familias.
A pesar de los avances científicos, muchas de estas enfermedades todavía carecen de tratamientos efectivos. Sin embargo, la investigación en el campo de las células madre ha mostrado un gran potencial en la búsqueda de soluciones terapéuticas.
Las células madre son células no especializadas que tienen la capacidad de diferenciarse en diferentes tipos de células. Se pueden encontrar en diversas fuentes, como en el embrión en desarrollo, en tejidos adultos y en la sangre del cordón umbilical. Las células madre embrionarias y las células madre pluripotentes inducidas (iPSC) son particularmente prometedoras en la investigación de enfermedades neurológicas debido a su capacidad de diferenciarse en células del sistema nervioso.
La utilización de células madre en el tratamiento de enfermedades neurológicas se basa en la capacidad de estas células para diferenciarse en neuronas y células gliales. Estas células especializadas pueden ser utilizadas para reemplazar las células dañadas o perdidas en el sistema nervioso, así como para estudiar los mecanismos subyacentes a estas enfermedades y desarrollar terapias más efectivas.
El futuro de las terapias basadas en células madre para enfermedades y trastornos neurológicos
La investigación sobre células madre en el ámbito de las enfermedades o trastornos neurológicos, como el autismo, la lesión medular, la esclerosis múltiple y el ictus, ha demostrado resultados prometedores en diversos estudios publicados en revistas científicas. A medida que continúen los estudios y ensayos clínicos, se espera que las terapias basadas en células madre se conviertan en una opción terapéutica cada vez más eficaz y ampliamente aceptada para abordar estos trastornos debilitantes.
A continuación, expongo los artículos y ensayos clínicos más relevantes que han demostrado el potencial de la terapia basada en células madre. He limitado esta revisión a tres trabajos en cada área haciendo un breve resumen de la técnica y los resultados en cada una de ellas.
Terapias basadas en células madre en el Autismo
El autismo es un trastorno del desarrollo neurológico que se caracteriza por alteraciones en la comunicación, la interacción social y patrones de comportamiento restringidos y repetitivos. En los últimos años, ha habido un creciente interés en el uso de células madre para el tratamiento del autismo.
1. Sharma, A., Gokulchandran, N., Sane, H., Nagrajan, A., Paranjape, A., Kulkarni, P., ... & Badhe, P. (2017). Autologous bone marrow mononuclear cell therapy for autism: an open-label proof of concept study. Stem Cells International, 2017.
Este estudio proporcionó evidencia preliminar de la seguridad y eficacia del trasplante de células mononucleares de médula ósea autóloga en niños con autismo. Los resultados mostraron mejoras significativas en la conducta, la comunicación y las habilidades cognitivas.
2. Dawson, G., Sun, J. M., Davlantis, K. S., Murias, M., Franz, L., Troy, J., ... & Kurtzberg, J. (2017). Autologous cord blood infusions are safe and feasible in young children with autism spectrum disorder: Results of a single-center phase I open-label trial. Stem Cells Translational Medicine, 6(5), 1332-1339.
Este ensayo clínico de fase I evaluó la seguridad y viabilidad del uso de infusiones de sangre de cordón umbilical autóloga en niños pequeños con trastorno del espectro autista. Los resultados indicaron que este tratamiento fue seguro y factible, y mostraron mejoras en los síntomas del autismo.
3. Siniscalco, D., Sapone, A., Cirillo, A., Giordano, C., Maione, S., & Antonucci, N. (2012). Autism spectrum disorders: is mesenchymal stem cell personalized therapy the future? Journal of Biomedicine and Biotechnology, 2012.
Este artículo de revisión discutió el potencial de la terapia personalizada con células madre mesenquimales en el tratamiento de los trastornos del espectro autista. Los autores sugirieron que estas células podrían tener efectos beneficiosos en la modulación inmunológica, la inflamación y la función neuronal.
Terapias basadas en células madre en la lesión medular
Las lesiones medulares pueden causar daños irreparables en la médula espinal, lo que resulta en discapacidades motoras y sensoriales graves. Los estudios con células madre han mostrado resultados prometedores en la reparación y regeneración de tejidos de la médula espinal.
1. Vaquero, J., Zurita, M., Rico, M. A., Aguayo, C., Bonilla, C., Marin, E., ... & Fernández, C. (2020). Repeated subarachnoid administrations of autologous mesenchymal stromal cells supported in autologous plasma improve quality of life in patients suffering incomplete spinal cord injury. Frontiers in Neurology, 11, 108.
Este estudio evaluó el efecto de la administración repetida de células madre mesenquimales autólogas en pacientes con lesiones medulares incompletas. Los resultados mostraron mejoras en la función neurológica y la calidad de vida de los pacientes.
2. Tabakow, P., Jarmundowicz, W., Czapiga, B., Fortuna, W., Miedzybrodzki, R., Czyz, M., ... & Raisman, G. (2014). Transplantation of autologous olfactory ensheathing cells in complete human spinal cord injury. Cell Transplantation, 23(12), 1631-1655.
Este estudio de caso documentó la mejora de la función neurológica y la regeneración de las vías nerviosas en un paciente con lesión medular completa después del trasplante de células de la vaina olfatoria autólogas.
3. Karamouzian, S., Nematollahi-Mahani, S. N., Nakhaee, N., & Eskandary, H. (2012). Clinical safety and primary efficacy of bone marrow mesenchymal cell transplantation in subacute spinal cord injured patients. Clinical Neurology and Neurosurgery, 114(7), 935-939.
Este estudio evaluó la seguridad clínica y la eficacia primaria del trasplante de células mesenquimales de médula ósea en pacientes con lesiones medulares subagudas. Los resultados mostraron que este tratamiento fue seguro y se observaron mejoras en la función motora y sensitiva de los pacientes.
Terapias basadas en células madre en la Esclerosis Múltiple
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad autoinmune que afecta al sistema nervioso central, provocando daños en la mielina y la pérdida de función neurológica. El uso de células madre en el tratamiento de la EM ha sido objeto de numerosos estudios.
1. Burt, R. K., Balabanov, R., Burman, J., Sharrack, B., Snowden, J. A., Oliveira, M. C., ... & Moraes, D. A. (2018). Effect of nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation vs continued disease-modifying therapy on disease progression in patients with relapsing-remitting multiple sclerosis: a randomized clinical trial. JAMA, 321(2), 165-174.
Este ensayo clínico aleatorizado comparó el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (TCAH) con la terapia moduladora de la enfermedad en pacientes con esclerosis múltiple remitente-recurrente. Los resultados mostraron que el TCAH fue más efectivo en la prevención de la progresión de la enfermedad y la mejora de la función neurológica.
2. Connick, P., Kolappan, M., Crawley, C., Webber, D. J., Patani, R., Michell, A. W., ... & Chandran, S. (2012). Autologous mesenchymal stem cells for the treatment of secondary progressive multiple sclerosis: an open-label phase 2a proof-of-concept study. The Lancet Neurology, 11(2), 150-156.
Este estudio de fase 2 evaluó el uso de células madre mesenquimales autólogas en el tratamiento de la esclerosis múltiple progresiva secundaria. Los resultados mostraron mejoras en la función neurológica y una reducción en la progresión de la enfermedad.
3. Llufriu, S., Sepúlveda, M., Blanco, Y., Marín, P., Moreno, B., Berenguer, J., ... & Sáiz, A. (2014). Randomized placebo-controlled phase II trial of autologous mesenchymal stem cells in multiple sclerosis. PloS One, 9(12), e113936.
Este ensayo clínico controlado con placebo de fase II evaluó la seguridad y eficacia del trasplante de células madre mesenquimales autólogas en pacientes con esclerosis múltiple. Aunque no se observaron diferencias significativas en la discapacidad acumulada, se reportaron mejoras en la función neurológica y la calidad de vida.
Terapias basadas en células madre en el Ictus
El ictus es una causa importante de discapacidad y muerte en todo el mundo. Las terapias basadas en células madre pueden tener el potencial de mejorar la recuperación neurológica después de un ictus.
1. Steinberg, G. K., Kondziolka, D., Wechsler, L. R., Lunsford, L. D., Coburn, M. L., Billigen, J. B., ... & Marks, M. P. (2016). Clinical outcomes of transplanted modified bone marrow–derived mesenchymal stem cells in stroke: A phase 1/2a study. Stroke, 47(7), 1817-1824.
Este estudio de fase 1/2a evaluó la seguridad y eficacia del trasplante de células madre mesenquimales derivadas de médula ósea modificadas en pacientes con discapacidades crónicas causadas por ictus isquémico. Los resultados mostraron mejoras significativas en la función neurológica y la calidad de vida en los pacientes tratados.
2. Kalladka, D., Sinden, J., Pollock, K., Haig, C., McLean, J., Smith, W., ... & Muir, K. W. (2016). Human neural stem cells in patients with chronic ischaemic stroke (PISCES): a phase 1, first-in-man study. The Lancet, 388(10046), 787-796.
Este estudio de fase 1 evaluó la seguridad y tolerabilidad del trasplante de células madre neurales humanas en pacientes con ictus isquémico crónico. Aunque el estudio fue de pequeña escala, los resultados sugirieron que este tratamiento fue seguro y mostró indicios de mejoría en la función neurológica.
3. Bang, O. Y., Lee, J. S., Lee, P. H., & Lee, G. (2005). Autologous mesenchymal stem cell transplantation in stroke patients. Annals of Neurology, 57(6), 874-882.
Este estudio investigó la seguridad y viabilidad del trasplante de células madre mesenquimales autólogas en pacientes con ictus isquémico. Los resultados mostraron que el trasplante fue seguro y se observaron mejoras en la función neurológica y la capacidad funcional de los pacientes.
Conclusiones
Los progresos en la investigación sobre células madre han sentado las bases para el desarrollo de tratamientos novedosos y eficientes en el campo de las enfermedades neurológicas. A medida que la ciencia avanza y se realizan más estudios y ensayos clínicos, es probable que las terapias basadas en células madre se consoliden como una opción terapéutica cada vez más aceptada y efectiva para enfrentar estos trastornos incapacitantes.
La promesa de estas terapias radica en su capacidad para abordar las causas subyacentes de las enfermedades neurológicas, en lugar de limitarse a tratar los síntomas. El uso de células madre ofrece la posibilidad de reemplazar o reparar las células neuronales y de glía dañadas, lo que permitiría una recuperación más completa y duradera de la función cerebral en los pacientes afectados.
Además, las terapias basadas en células madre podrían ofrecer una solución más personalizada y adaptada a las necesidades específicas de cada paciente, ya que las células madre pueden ser modificadas genéticamente o programadas para adquirir las características necesarias para abordar una enfermedad en particular. Esto podría mejorar aún más la efectividad y seguridad de los tratamientos y reducir los efectos secundarios adversos.
Sin embargo, a pesar de estos avances prometedores, aún existen desafíos que deben abordarse antes de que las terapias con células madre puedan ser aplicadas de manera generalizada en el ámbito clínico. Estos desafíos incluyen la necesidad de establecer protocolos de producción y control de calidad estandarizados, la optimización de las técnicas de trasplante de células y la evaluación de riesgos potenciales, como la formación de tumores o la aparición de respuestas inmunológicas adversas.
En última instancia, la consolidación de las terapias basadas en células madre en el tratamiento de enfermedades neurológicas dependerá de la colaboración entre investigadores, médicos y autoridades sanitarias, así como de la participación activa de los pacientes y la sociedad en general. Solo así podremos aprovechar al máximo el potencial terapéutico de las células madre y mejorar la calidad de vida de aquellos que sufren estas condiciones debilitantes.
APENDICE: USO Y TRATAMIENTO DE CÉLULAS MADRE EN ESPAÑA
La legislación en España sobre el uso y tratamiento de células madre en enfermedades neurológicas está regulada por la Ley 14/2007 de Investigación Biomédica y normativas específicas en materia de células madre. A continuación, se detallan algunos aspectos clave de esta legislación:
Células madre embrionarias: La obtención de células madre embrionarias está permitida en España, siempre y cuando los embriones sean sobrantes de procesos de reproducción asistida y tengan consentimiento informado de los donantes. No se permite la creación de embriones exclusivamente para la investigación.
Células madre adultas: La investigación y el uso de células madre adultas, extraídas de tejidos como la médula ósea o el cordón umbilical, están permitidos en España. La obtención de estas células debe realizarse con consentimiento informado y siguiendo protocolos éticos establecidos.
Terapia celular y medicina regenerativa: Las terapias celulares basadas en el uso de células madre para el tratamiento de enfermedades neurológicas están permitidas en España. Sin embargo, estos tratamientos deben ser aprobados y regulados por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). Los ensayos clínicos y los tratamientos deben cumplir con requisitos de calidad, seguridad y eficacia.
Comités de ética: La investigación y el uso de células madre en enfermedades neurológicas deben ser evaluados por comités de ética de investigación, que garanticen el respeto a los principios éticos y legales en el desarrollo de estas terapias.
Consentimiento informado: Tanto para la donación de células madre como para su uso en investigaciones y tratamientos, es necesario que los pacientes y donantes otorguen su consentimiento informado, garantizando que están al tanto de los riesgos y beneficios asociados al proceso.
En resumen, la legislación española permite y regula el uso y tratamiento de células madre en enfermedades neurológicas, estableciendo normas éticas y de seguridad para proteger a pacientes y donantes.